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丁苯喹嗪有望成为首个亨廷顿舞蹈症治疗药

丁苯喹嗪有望成为首个亨廷顿舞蹈症治疗药
转载自 医师报 筱龙　FDA 2008-1-16

12月7日美国FDA顾问委员会一致通过批准丁苯喹嗪（tetrabenazine，商品名Xenazine)用于治疗亨廷顿氏舞蹈症。假如FDA最终批准，则丁苯喹嗪将成为美国第一个治疗该病的药物。

丁苯喹嗪是多巴胺耗竭剂，可选择性阻断囊泡单胺转运体2。在临床试验中，治疗组和对照组相比，其舞蹈分数改变分别为（-5.04 ± 0.49）和（-1.52 ± 0.67）(P<0.0001).

第12周时，治疗组有69%的患者总舞蹈分数下降3分以上，达到临床的显著疗效，而对照组只有23%达到类似的效果。但该药有明显的毒性，包括静坐不能、抑郁、震颤麻痹和吞咽困难等。这些不良反应易与亨廷顿氏症状混淆，使得FDA延迟了2年对该药的批准。

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