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  药店国别: 美国药房
产地国家: 美国
所属类别: 罕见病治疗药物->庞培氏症
处方药:处方药
包装规格: 50毫克 50毫升/瓶
计价单位:
   
生产厂家中文参考译名:
Genzyme公司
生产厂家英文名:
Genzyme
该药品相关信息网址1:
http://www.MYOZYME.com
原产地英文商品名:
MYOZYME 50MG 50ml/Vial Storage Temp: Cold Chain
原产地英文药品名:
ALGLUCOSIDASE ALFA
中文参考商品译名:
MYOZYME 50毫克 50毫升/瓶 储存温度:冷藏
原产地国家批准上市年份:
2006/04/28
英文适应病症1:
Pompe
英文适应病症2:
GAA deficiency
临床试验期:
完成
中文适应病症参考翻译1:
庞培氏症
中文适应病症参考翻译2:
醣类贮存症
药品信息:

部分中文MYOZYME信息资料(仅供参考)

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 详细处方信息以本药内容附件PDF文件(20082408185610.pdf)的“原文Priscribing Information”为准
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Genzyme公司宣布,FDA已批准Myozyme (alglucosidase alfa)的上市申请。Myozyme用于治疗庞培氏症,这是第一种获准治疗遗传性肌肉疾病的药物。据预计,全球约有1万名庞培氏症患者。

  庞培氏症患者有多种临床症状。最典型的症状为肌无力和呼吸困难(所有的患者都会出现这类症状),但病情的轻重取决于患者的发病年龄以及受影响器官的范围。若患儿在出生后几个月即发病,则心脏受影响的面积较大,且通常在满周岁之前死亡。

  若在儿童时期、青少年时期或成年后发病,患者的病情则会逐渐加重,并且会由于呼吸衰竭而在早年死亡。为了保证患者呼吸畅通,在他们周围通常要进行机械通风,并且他们需借助轮椅进行活动。

  此前,Myozyme已被FDA指定为罕见病用药,它将享有7年的独家销售权。Genzyme公司打算在两周内即在美国推出该药。上个月,该药也刚通过欧盟的批准。

心肌糖原沉积病[庞培氏(Pompe)病]

心肌糖厚沉积病由Pompe(1932)提出,为糖原合成和分解代谢中所需一系列酶的缺陷所致病变,是一种先天性代谢病,本病罕见,是引起婴儿心脏迅速增大的疾病之一,亦即所谓特发性心脏肥大。
[病因]
为糖原分解酶(如a-1,4-葡萄糖苷酶)的缺陷,不能分解为葡萄糖而造成糖原质和量的代谢障碍,使组织中的糖原累积,因此近年把这类疾患总称为糖原沉积病,由于受累的组织或器官不同,可区别为+或+ -型,绝大多数与常染色体隐性遗传有关。实际上可分为肝,心,肌肉三大类,如1型称为肝糖原沉积病(GSDI 亦称VonGierke病),2型为心肌糖原沉积病(GSDI,pampe病等)。3型即肌性糖原沉积病。
[病理]
由于组织中糖原积累,造成器官的肿大与功能不全,如心脏明显增大,主要是心室壁增厚,左室可厚达30毫米(正常为7~10毫米)糖原代谢了肌纤维,并有空泡形成,退行性坏死,但无炎症改变,同时可累及肝,肾和有纹肌等。
[临床情况]
1.病人出生后数周或数月发病,男女相等,病情发展快,常早年死于心力衰竭或呼吸道感染,但也有见于成人者。
2.心脏明显增大但一般无杂音,肌肉软弱无力,巨舌,面容与呆小症或伸舌痴愚相似,肝脾肿大常不明显。
3.胃纳差,呕吐,呼吸困难,紫绀,水肿以及营养不良,发育迟缓等表现。
4.心电图左心肥厚,T波倒置,S~T段下降,血液检查末梢白细胞的酸性麦芽糖酶(葡萄糖苷酶)的活性显著降低。
[X线表现]
心脏呈对称性的原形或球形明显扩大,主要是心室,不侵犯心房,搏动减弱,并可压迫左上支气管,引起左上叶肺不张,晚期有时合并肺郁血或肺炎的表现。
2,心血管造影,显示左心室壁增厚,血液循环正常,有时左肺动脉压升高。
[鉴别诊断]
应与心内膜弹力纤维增生症鉴别,二者X线表现大致相同,又可并存。其它如支气管肺炎伴心力衰竭,先天性心血管畸形,心肌炎等相区别。
参考资料:特殊病征临床X线诊断学

 

于2010-05-20更新

更新日期: 2015-11-18
附件:
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